Nieuwe ALS-medicijnen moeten veilig en werkzaam zijn. Maar hoeveel zekerheid is nodig als patiënten zelf bereid zijn meer risico te nemen?
“Waarom moet ik wachten tot een medicijn bewezen veilig en werkzaam is? Als het veelbelovend is, wil ik het proberen. Ik heb ALS en accepteer het risico.”
Het is een gedachte die sommige mensen met ALS hebben. En een begrijpelijke.
Tegelijk kunnen experimentele medicijnen niet zomaar worden voorgeschreven. Een middel dat veelbelovend lijkt, kan uiteindelijk niet werken of zelfs schadelijk zijn.
Maar bij ALS speelt nog iets anders: tijd.
Terwijl onderzoek doorgaat, gaat de ziekte meestal ook verder.
Daarom is de belangrijke vraag niet of we veiligheid overboord moeten zetten, maar:
Kunnen mensen met ALS verantwoord sneller toegang krijgen tot veelbelovende experimentele behandelingen?
Aanleiding voor dit artikel was een reactie van een lezer op ons artikel over biomarkers.
Hij wees op verschillende experimentele behandelingen voor ALS en uitte zijn frustratie over de lange tijd die nodig is voordat een nieuw medicijn beschikbaar kan komen.
Achter die reactie zit een vraag die waarschijnlijk meer mensen met ALS bezighoudt.
Er verschijnen regelmatig berichten over veelbelovende ontdekkingen. Een middel werkt in het laboratorium. Een onderzoek bij dieren geeft goede resultaten. Of een eerste studie bij mensen laat interessante signalen zien.
Daarna volgen vervolgonderzoeken.
En dus: wachten.
Voor onderzoekers is dat noodzakelijk om te kunnen vaststellen of een behandeling werkelijk werkt en voldoende veilig is.
Voor iemand met ALS kan diezelfde tijd heel anders voelen.
Daar zijn goede redenen voor.
ALS verloopt bij iedereen anders. De ene persoon gaat snel achteruit, terwijl de ziekte bij een ander veel langzamer verloopt. Daardoor is het moeilijk om vast te stellen of een verandering werkelijk door een medicijn komt.
Ook een veelbelovend middel kan tegenvallen. Het kan onvoldoende werken, onverwachte bijwerkingen veroorzaken of zelfs schadelijk zijn.
Daarom worden nieuwe medicijnen stap voor stap onderzocht. Eerst wordt onder andere gekeken naar veiligheid en dosering. Daarna moet bij grotere groepen patiënten blijken of een behandeling daadwerkelijk effect heeft.
Ook de productie en kwaliteit van een nieuw geneesmiddel moeten aan strenge eisen voldoen voordat het breed kan worden gebruikt.
Die zorgvuldigheid beschermt patiënten.
Maar bij ALS heeft wachten óók gevolgen.
Daar ontstaat het dilemma.
Sommige mensen met ALS zeggen:
“Ik weet dat niet bewezen is dat het werkt. Ik weet dat er risico’s zijn. Maar laat mij zelf beslissen of ik dat risico wil nemen.”
Dat standpunt verdient het om serieus genomen te worden.
Het betekent niet dat ieder experimenteel middel onmiddellijk beschikbaar moet komen. Een behandeling kan ernstige bijwerkingen hebben en zelfs de kwaliteit of duur van het resterende leven negatief beïnvloeden.
Wie leeft met een ongeneeslijke ziekte als ALS, kan anders naar risico’s kijken. Voor sommige mensen weegt de kans om een experimenteel middel te proberen zwaarder dan de onzekerheid over de werking en mogelijke bijwerkingen.
De vraag is daarom niet alleen:
Hoe beschermen we patiënten tegen een experimenteel medicijn?
Maar ook:
Hoe wegen we het risico van wachten mee?
Gelukkig is de keuze niet altijd zwart-wit.
Er bestaan mogelijkheden waarbij patiënten onder bepaalde voorwaarden toegang kunnen krijgen tot een nog niet goedgekeurd geneesmiddel. In Europa wordt hiervoor onder meer de term Compassionate Use gebruikt.
Dat is geen garantie op toegang en ook geen bewijs dat een behandeling werkt. Er gelden voorwaarden en artsen, onderzoekers, fabrikanten en toezichthouders hebben ieder hun verantwoordelijkheid.
Maar het laat wel zien dat er ruimte bestaat tussen twee uitersten:
een experimenteel middel zomaar aan iedereen geven en wachten totdat het volledige toelatingstraject is afgerond.
Daarnaast worden nieuwe manieren ontwikkeld om geneesmiddelenonderzoek efficiënter uit te voeren, bijvoorbeeld door meerdere mogelijke ALS-behandelingen binnen één onderzoeksprogramma te testen.
En daarmee komen we terug bij de biomarker waarop onze lezer reageerde.
Zijn vraag was heel begrijpelijk:
“Wat heb ik eraan als een biomarker alleen vertelt hoe mijn ziekte waarschijnlijk zal verlopen?”
Maar biomarkers kunnen meer betekenen.
Als onderzoekers beter kunnen meten wat er in het lichaam gebeurt, kunnen biomarkers mogelijk helpen om eerder te bepalen of een experimentele behandeling biologisch effect heeft.
Ze kunnen ook helpen om verschillen tussen patiënten beter te begrijpen.
Biomarkeronderzoek en onderzoek naar nieuwe medicijnen zijn daarom geen concurrenten.
Goede biomarkers kunnen juist bijdragen aan sneller en beter geneesmiddelenonderzoek.
Wij kunnen niet beoordelen welke experimentele ALS-behandeling eerder beschikbaar zou moeten komen. Daarvoor is specialistische medische en wetenschappelijke kennis nodig.
Maar de bredere vraag mag wel worden gesteld.
Doen we alles wat verantwoord mogelijk is om onderzoek naar ALS-behandelingen te versnellen?
Kunnen onderzoeken slimmer worden ingericht?
Kunnen biomarkers sneller duidelijkheid geven?
Kan internationale samenwerking wachttijd verkorten?
En kunnen patiënten die goed geïnformeerd bewust meer risico willen accepteren in bepaalde situaties eerder toegang krijgen tot experimentele behandelingen?
Dat zijn geen pleidooien om wetenschappelijke zorgvuldigheid los te laten.
Het zijn vragen over hoe we die zorgvuldigheid combineren met de werkelijkheid van ALS.
De feiten moeten objectief en controleerbaar zijn.
Maar Leef met ALS kijkt bewust ook vanuit het perspectief van mensen die met ALS leven.
Daarom begrijpen we de frustratie wanneer iemand opnieuw leest over een veelbelovende ontdekking en tegelijkertijd weet dat een eventuele behandeling nog jaren verwijderd kan zijn.
We willen geen valse hoop geven. Een experimenteel middel is geen bewezen behandeling. Veiligheid en goed onderzoek zijn essentieel.
Maar tijd is bij ALS óók een belangrijke factor.
Daarom vinden wij dat de stem van mensen met ALS nadrukkelijk moet meewegen in de discussie over snelheid, risico en toegang tot experimentele behandelingen.
Niet iedere patiënt zal daarin dezelfde keuze maken.
De één wil alleen een behandeling waarvan veiligheid en werkzaamheid zo goed mogelijk zijn aangetoond. Een ander is bereid veel meer onzekerheid te accepteren voor een kans op effect.
Beide keuzes verdienen respect.
Misschien is dát uiteindelijk de belangrijkste vraag:
Hoe zorgen we ervoor dat wetenschappelijke zorgvuldigheid én de beperkte tijd van mensen met ALS allebei gewicht krijgen?
Want onderzoek heeft tijd nodig.
ALS wacht niet.
Dit artikel is bedoeld om te informeren en de discussie over experimentele ALS-behandelingen te belichten. Het is geen medisch advies en Leef met ALS adviseert niet om experimentele medicijnen wel of niet te gebruiken. Bespreek vragen over deelname aan onderzoek of toegang tot experimentele behandelingen altijd met uw behandelend arts of ALS-behandelteam.
Dankzij de inzet van onze vrijwilligers en onze lage kosten kunnen wij 100% van uw donatie direct besteden aan projecten die de levenskwaliteit van ALS-patiënten en hun dierbaren verbeteren. Vul hieronder het gewenste bedrag in. De betaalmethode verschijnt na invullen van het bedrag.
