Steeds meer ALS-onderzoek richt zich niet alleen op het bestrijden van symptomen, maar op de onderliggende oorzaak van de ziekte. Dat laat zien dat wetenschappers wereldwijd stap voor stap dichter bij een behandeling komen die zich richt op de processen die ALS veroorzaken.
Een nieuwe studie is daarvan een goed voorbeeld. Onderzoekers hebben een manier ontwikkeld om te voorkomen dat het eiwit TDP-43 schadelijke klonters vormt, terwijl de normale functie van dit eiwit behouden blijft. Omdat afwijkingen van TDP-43 voorkomen bij ongeveer 97% van de mensen met ALS, kan deze ontdekking op termijn bijdragen aan nieuwe behandelingen.
Let op: dit is nog preklinisch onderzoek. De nieuwe aanpak is nog niet getest bij mensen met ALS. Er zijn daarom nog jaren van vervolgonderzoek nodig voordat duidelijk wordt of deze strategie kan uitgroeien tot een behandeling.
Jarenlang richtte veel ALS-onderzoek zich vooral op het vertragen van de ziekte of het verminderen van symptomen. Tegenwoordig proberen onderzoekers steeds vaker de onderliggende oorzaak van ALS aan te pakken.
Deze nieuwe studie past precies in die ontwikkeling. Het doel is niet om de gevolgen van de ziekte te bestrijden, maar om een belangrijk ziekteproces al in een vroeg stadium te voorkomen.
Dat is een belangrijke verandering in de manier waarop wetenschappers naar ALS kijken.
Bij ongeveer 97% van de mensen met ALS raakt het eiwit TDP-43 ontregeld. Normaal helpt dit eiwit zenuwcellen gezond te houden. Bij ALS verplaatst het zich echter naar de verkeerde plek in de cel en vormt het schadelijke klonters.
Daardoor verliest TDP-43 zijn normale functie én raken zenuwcellen beschadigd. Veel onderzoekers zien dit als één van de belangrijkste processen die bijdragen aan het ontstaan en de voortgang van ALS.
Tot nu toe probeerden onderzoekers TDP-43 vaak te verminderen of zelfs uit te schakelen. Dat bleek moeilijk, omdat gezonde zenuwcellen dit eiwit juist nodig hebben.
De nieuwe aanpak is slimmer.
In plaats van TDP-43 uit te schakelen, proberen onderzoekers alleen de schadelijke klontering te voorkomen. Zo blijft het eiwit zijn normale werk doen, terwijl de giftige ophopingen worden tegengegaan.
Juist dat maakt deze ontdekking zo veelbelovend.
Eerder schreven we op Leef met ALS over het onderzoek van dr. Kasper Roet en QRL-201. Hoewel beide onderzoeken een andere aanpak kiezen, hebben ze hetzelfde doel: de onderliggende oorzaak van ALS aanpakken.
Wanneer TDP-43 ontregeld raakt, ontstaat onder andere een tekort aan het belangrijke eiwit STMN2. Het onderzoek van Kasper Roet probeert dat tekort met QRL-201 te herstellen.
De onderzoekers van deze nieuwe studie kiezen een andere route. Zij proberen te voorkomen dat TDP-43 überhaupt ontspoort en schadelijke klonters vormt.
Kort gezegd:
Beide onderzoeken vullen elkaar mooi aan en laten zien hoe wetenschappers wereldwijd vanuit verschillende invalshoeken werken aan behandelingen die de ziekte bij de bron proberen aan te pakken.
Dit onderzoek bevindt zich nog in de preklinische fase. Dat betekent dat de nieuwe aanpak eerst uitgebreid verder moet worden onderzocht voordat deze eventueel bij mensen kan worden getest.
Er is dus nog een lange weg te gaan.
Toch is iedere stap belangrijk. Samen met onderzoeken naar STMN2, QRL-201 en andere innovatieve therapieën laat deze studie zien dat onderzoekers de oorzaken van ALS steeds beter begrijpen. Dat vergroot de kans dat toekomstige behandelingen niet alleen symptomen vertragen, maar daadwerkelijk ingrijpen in de ziekte zelf.
Dankzij de inzet van onze vrijwilligers en onze lage kosten kunnen wij 100% van uw donatie direct besteden aan projecten die de levenskwaliteit van ALS-patiënten en hun dierbaren verbeteren. Vul hieronder het gewenste bedrag in. De betaalmethode verschijnt na invullen van het bedrag.
