De internationale ALS-wereld kijkt momenteel met grote belangstelling naar nieuwe onderzoeksresultaten van biotechbedrijf QurAlis. Tijdens de Target ALS Annual Meeting presenteerde CEO en oprichter Kasper Roet nieuwe tussentijdse resultaten van de ANQUR fase 1/2-studie.
En die resultaten vallen op.
Voor het eerst lijkt een therapie die zich richt op het STMN2/TDP-43-mechanisme signalen te geven van daadwerkelijke vertraging van ziekteprogressie bij ALS-patiënten. (quralis.com)
Dit is eigenlijk de kern van het nieuws.
Veel eerdere ALS-therapieën richtten zich op één specifieke mutatie, zoals SOD1. Dat helpt slechts een kleine groep patiënten.
Maar TDP-43-problematiek komt voor bij ongeveer 95% van alle ALS-patiënten.
Wanneer TDP-43 ontregeld raakt, ontstaat een tekort aan STMN2 (Stathmin-2), een eiwit dat essentieel is voor herstel en stabiliteit van motorneuronen. Zonder voldoende STMN2 worden zenuwcellen steeds kwetsbaarder.
Daardoor zou een therapie die STMN2 herstelt theoretisch relevant kunnen zijn voor bijna alle vormen van ALS. (quralis.com)
Dat is waarom onderzoekers wereldwijd hier zo alert op zijn.
De onderzoekers zagen meerdere opvallende signalen tegelijk.
Dat is misschien het meest opvallende onderdeel van de studie.
Onderzoekers zagen:
Volgens BioSpace zou de vertraging van ziekteprogressie in bepaalde subgroepen zelfs kunnen oplopen tot ongeveer 50%. (biospace.com)
Dat is waarom men woorden gebruikt als:
“dramatic slowing”.
Omdat er drie dingen tegelijk samenkomen.
Onderzoekers zagen daadwerkelijk herstel van STMN2-processen.
Dat betekent dat de behandeling biologisch doet wat onderzoekers hoopten.
Neurofilamenten zoals pNfH en NfL daalden.
Dat zijn belangrijke biomarkers voor zenuwschade bij ALS.
Niet alleen biomarkers verbeterden, ook de ALSFRS-R leek langzamer te dalen.
En juist die combinatie zie je niet vaak zo duidelijk terug in vroege ALS-studies. (quralis.com)
Nog niet:
Maar mogelijk wél:
Dat laatste is misschien wel het grootste nieuws.
Want jarenlang lag de focus vooral op zeldzame genetische subtypes. Dit onderzoek richt zich juist op het gemeenschappelijke mechanisme achter de meeste vormen van ALS.
QurAlis wil:
Dat betekent dat onderzoekers zelf blijkbaar voldoende vertrouwen hebben om door te ontwikkelen. (quralis.com)
Wetenschappelijk gezien is dit momenteel één van de meest interessante ALS-ontwikkelingen van dit moment.
Niet omdat alles al bewezen is — dat absoluut niet — maar omdat meerdere belangrijke signalen tegelijk dezelfde richting op wijzen:
Die combinatie zien onderzoekers zelden zo duidelijk terug in vroege ALS-studies.
Bij Leef met ALS volgen we deze ontwikkelingen daarom met grote belangstelling. Eerder publiceerden we al het artikel:
Daarin werd duidelijk hoe sterk QurAlis inzet op innovatieve precisietherapieën voor ALS en andere neurodegeneratieve aandoeningen.
We willen dat iedereen onze informatie gratis kan blijven lezen en vragen kan stellen. Steun je ons? Klik op de donatieknop bovenaan deze pagina.
Dit artikel is bedoeld om wetenschappelijke ontwikkelingen begrijpelijk uit te leggen en vormt geen medisch advies. Het onderzoek bevindt zich nog in een experimentele fase. Resultaten uit vroege studies bieden geen garantie voor succes in grotere vervolgonderzoeken of toekomstige behandelingen.
Dankzij de inzet van onze vrijwilligers en onze lage kosten kunnen wij 100% van uw donatie direct besteden aan projecten die de levenskwaliteit van ALS-patiënten en hun dierbaren verbeteren. Vul hieronder het gewenste bedrag in. De betaalmethode verschijnt na invullen van het bedrag.
