Nieuwe therapie biedt hoop voor mensen met ALS: deelname mogelijk in Nederland en België

Wetenschappers van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) hebben samen met New York University (NYU) en biotechbedrijf Argenx, en mede dankzij financiering van het Prinses Beatrix Spierfonds, een therapie ontwikkeld die hoop biedt voor mensen met spierziekten zoals myasthenia gravis, ALS en mogelijk andere spierziekten, waarbij er een probleem is met de signaaloverdracht tussen zenuw en spier. Deze ziekten kennen momenteel geen effectieve behandeling. De potentiële nieuwe therapie richt zich op het verbeteren van de communicatie tussen zenuwen en spieren, wat kan zorgen voor langer functiebehoud van de spieren.

Eiwit aanzetten

Het onderzoeksteam van het LUMC begon met fundamenteel onderzoek naar een zeldzame spierziekte genaamd MuSK-MG. Bij deze ziekte kunnen spieren signalen van zenuwen niet goed verwerken, wat leidt tot spierzwakte en soms ernstige symptomen zoals ademhalingsproblemen. Door het onderzoek naar MuSK-MG zijn zij erachter gekomen hoe het belangrijke signaalmolecuul MuSK “aan” of “uit” gezet kan worden waarmee de communicatie tussen zenuw en spier versterkt of verzwakt kan worden. In samenwerking met argenx en NYU werd op basis hiervan een nieuwe therapie ontwikkeld die de potentie heeft deze communicatie te herstellen, waardoor de spieren weer beter kunnen functioneren.

Geen volledige genezing

Na succesvolle laboratoriumtests wordt de therapie nu getest op patiënten met zeldzame spierziekten, waaronder ALS. Hoewel de therapie de ziekten waarschijnlijk niet volledig geneest, biedt ze hoop op een beter leven voor patiënten met bepaalde spierziekten. LUMC-onderzoeker dr. Maartje Huijbers: “We streven naar langer functiebehoud van het contact tussen zenuw en spier. Als je die langer met elkaar kunt laten ‘praten’, kan dat in theorie bijdragen aan het langer laten leven van die zenuw en spier en tot langer behoud van spierkracht.”

Breder potentieel

De therapie is niet alleen veelbelovend voor MuSK-MG en ALS, maar ook voor andere spierziekten waarbij de communicatie tussen zenuw en spier verstoord is. Prof. dr. Jan Verschuuren: “Dit is een belangrijke stap voor spierziekten die nu geen goede behandeling kennen.”

Deelname aan het onderzoek

De trial voor patiënten met ALS loopt in Nederland bij het ALS Centrum in het UMC Utrecht en in België bij het Universitair Ziekenhuis (UZ) Leuven. De studie, genaamd “reALiSe”, is een fase 2a, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie die de veiligheid, tolerantie, werkzaamheid, farmacokinetiek en immunogeniciteit van ARGX-119 bij deelnemers met ALS onderzoekt. Na deze fase volgt een verlengingsstudie met actieve behandeling.

Aanmelden voor de studie:

• Nederland: Meer informatie over deelname is te vinden op de website van TRICALS en het ALS Centrum Nederland.
• België: Deelname is mogelijk via het UZ Leuven en de ALS Liga België.

Voor de meest actuele informatie over deelnemende centra en lopende studies is het aan te raden de websites van TRICALS en UZ Leuven te raadplegen.

Op basis van de beschikbare informatie is de reALiSe-studie momenteel actief in de volgende landen:

• Nederland: UMC Utrecht
• België: UZ Leuven
• Oostenrijk: Medizinische Universität Innsbruck
• Spanje: Hospital Universitari de Bellvitge