ALS-onderzoek: 12 Veelbelovende Ontwikkelingen Gepresenteerd

1. PrimeC: Vertraagde Ziekteprogressie

• Wat is het?
  PrimeC is een experimenteel medicijn dat mogelijk de progressie van ALS vertraagt.
• Hoe werkt het?
  Het richt zich op schadelijke eiwitten zoals TDP-43 en vermindert ontstekingen.
• Resultaat:
  Klinische voordelen zoals behoud van dagelijkse functionaliteit. Biomarkers bevestigen effectiviteit.
• Hoe verder?
  Fase 3-studies zijn gepland om de behandeling verder te testen​
  ALS Belgium

  .

2. ARGX-119: Versterking van Spierkracht

• Wat is het?
  ARGX-119 is een antilichaam dat zenuw- en spierverbindingen herstelt.
• Hoe werkt het?
  Het medicijn bindt zich aan receptoren die spierkracht ondersteunen.
• Resultaat:
  Verbeterde spierfunctie in laboratoriumtests. Fase 2-studies lopen.
• Hoe verder?
  Testen gedurende twee jaar met geavanceerde spierscans om effectiviteit te meten​
  ALS Belgium

  .

3. Nieuwe Neuroprotectieve Middelen

• Wat is het?
  Medicijnen zoals tofersen, relyvrio en edaravone beschermen zenuwcellen.
• Hoe werkt het?
  Ze verminderen oxidatieve stress en ontstekingen.
• Resultaat:
  Effectieve vertraging van ziekteprogressie bij vroege diagnose.
• Hoe verder?
  Uitbreiding van biomarker-onderzoek voor personalisatie​
  ALS Belgium

  .

4. AI-ondersteunde Ziektemonitoring

• Wat is het?
  De AI-assistent “Tina” monitort subtiele veranderingen bij ALS-patiënten.
• Hoe werkt het?
  Machine learning detecteert spraak- en motorische veranderingen.
• Resultaat:
  Hoge nauwkeurigheid in vroege tests.
• Hoe verder?
  Verdere internationale samenwerkingen om het systeem te implementeren​
  ALS Belgium

  .

5. RNA-technologie ter Bescherming van Zenuwcellen

• Wat is het?
  Nep-RNA wordt ontwikkeld om giftige eiwitten in zenuwcellen te neutraliseren.
• Hoe werkt het?
  Het nep-RNA voorkomt dat schadelijke eiwitten zenuwcellen beschadigen.
• Resultaat:
  Sterke afname van schade in laboratoriumtests.
• Hoe verder?
  Preklinische studies om veiligheid en effectiviteit te testen​
  ALS Belgium

  .

6. Fase 3-studie van Masitinib

• Wat is het?
  Masitinib onderdrukt ontstekingen en biedt zenuwbescherming.
• Hoe werkt het?
  Het remt immuuncellen die ontstekingsreacties veroorzaken.
• Resultaat:
  Verbeteringen in motorische functies in eerdere tests.
• Hoe verder?
  Fase 3 wordt uitgebreid met grotere patiëntengroepen​
  ALS Belgium

  .

7. Effectiviteit van Edaravone bij Vroege Interventie

• Wat is het?
  Edaravone vermindert oxidatieve stress in zenuwcellen.
• Hoe werkt het?
  Het vangt vrije radicalen weg die zenuwschade veroorzaken.
• Resultaat:
  Betere resultaten bij vroege diagnose en toepassing.
• Hoe verder?
  Optimalisatie van dosering en bredere toepassing worden onderzocht​
  ALS Belgium

  .

8. Innovaties in Biotech: CRISPR voor ALS

• Wat is het?
  CRISPR wordt gebruikt om defecte genen die ALS veroorzaken te repareren.
• Hoe werkt het?
  De technologie corrigeert schadelijke mutaties in het DNA.
• Resultaat:
  Succesvolle correcties in celmodellen van ALS.
• Hoe verder?
  Preklinische studies in diermodellen worden gestart​
  ALS Belgium

  .

9. Therapieën Gericht op TDP-43

• Wat is het?
  Medicijnen neutraliseren schadelijk TDP-43-eiwit.
• Hoe werkt het?
  Ze blokkeren ophoping van dit eiwit en beschermen zenuwcellen.
• Resultaat:
  Afname van eiwitophoping in vroege tests.
• Hoe verder?
  Fase 2-studies om effectiviteit breder te testen​
  ALS Belgium

  .

10. Combinatietherapieën in Onderzoek

• Wat is het?
  Medicijnen met verschillende werkingsmechanismen worden gecombineerd.
• Hoe werkt het?
  Ze remmen ontstekingen en beschermen zenuwcellen gelijktijdig.
• Resultaat:
  Synergetische effecten met verbeterde motorische functies.
• Hoe verder?
  Nieuwe studies testen de meest effectieve combinaties​
  ALS Belgium

  .

11. Onderzoek naar Glutamaatregulatie

• Wat is het?
  Medicijnen reguleren glutamaat, dat schade aan zenuwcellen veroorzaakt.
• Hoe werkt het?
  Ze blokkeren receptoren om schadelijke effecten van glutamaat te verminderen.
• Resultaat:
  Langzamere progressie en verbeterde motoriek.
• Hoe verder?
  Testen in combinatie met bestaande therapieën​
  ALS Belgium

  .

12. Internationale Samenwerkingen Versterken Onderzoek

• Wat is het?
  Internationale samenwerkingen verbeteren biomarkeronderzoek en behandelingen.
• Hoe werkt het?
  Onderzoekers delen data en coördineren klinische studies wereldwijd.
• Resultaat:
  Snellere identificatie van biomarkers en nieuwe therapieën.
• Hoe verder?
  Uitbreiding van samenwerking naar bredere patiëntengroepen​
  ALS Belgium

  .

Deze 12 onderzoeken markeren belangrijke vooruitgang in de strijd tegen ALS. Meer informatie is te vinden op de website van ALS Liga België.