Tijdens de 14e ALS-onderzoekstop in Los Angeles zal Prilenia klinische gegevens presenteren ter ondersteuning van een geplande fase 3-studie naar amyotrofische laterale sclerose (ALS). Deze studie zal zich richten op pridopidine, een experimentele, oraal toegediende kleine molecule die potentieel veelbelovend is voor de behandeling van ALS en de ziekte van Huntington.
Pridopidine is een krachtige agonist van de Sigma-1-receptor (S1R), die voornamelijk wordt aangetroffen in de hersenstam en het ruggenmerg, gebieden die van cruciaal belang zijn voor ALS. Ondanks dat pridopidine het primaire eindpunt van de fase 2-studie niet heeft behaald, toonde het bemoedigende resultaten voor een subgroep van deelnemers met vroege symptomen van ALS. Deze deelnemers vertoonden een vertraging in de ziekteprogressie en een verbetering van spraak en levenskwaliteit.
De resultaten van pridopidine suggereren een veelbelovende basis voor verdere studie in een fase 3-onderzoek. Prilenia is dankbaar voor de inzet van ALS-patiënten, mantelzorgers en medische professionals, en kijkt uit naar de voortzetting van hun samenwerking om nieuwe behandelingen voor ALS te ontwikkelen.
Wat is een agonist
Een agonist is een molecuul dat zich bindt aan een receptor op een cel en daardoor een respons veroorzaakt door een biochemisch proces te activeren. In het geval van pridopidine, een agonist van de Sigma-1-receptor (S1R), betekent dit dat het molecuul zich bindt aan de S1R-receptor en daardoor bepaalde cellulaire processen activeert die belangrijk zijn voor de neuronale functie en overleving. Dit kan leiden tot neuroprotectieve effecten die mogelijk gunstig zijn voor de behandeling van neurodegeneratieve ziekten zoals ALS.
Johan Foliant
Bron: Prilenia therapeutics
