Een enorme stap voorwaarts voor de ALS-gemeenschap: het Australische biotechbedrijf Celosia Therapeutics heeft een recordbedrag van $16,75 miljoen opgehaald in een financieringsronde om de ontwikkeling van hun baanbrekende gentherapie, CTx1000, te versnellen. Dit is niet zomaar een vooruitgang – dit heeft de potentie om het verhaal van ALS voorgoed te herschrijven. Maar wat betekent dit eigenlijk voor patiënten?
Wat maakt CTx1000 zo bijzonder?
CTx1000 is niet alleen een symptoombestrijder, maar een echte game-changer. Ontwikkeld door onderzoekers van de Dementia Research Centre aan Macquarie University, richt deze therapie zich op de giftige eiwitvormen van TDP-43. Dit eiwit speelt een cruciale rol in de pathologie van ALS, en door het te neutraliseren en de normale functie ervan te herstellen, kan CTx1000 de progressie van ALS niet alleen stoppen, maar in sommige gevallen zelfs omkeren.
In preklinische studies bij muizen werden verbluffende resultaten behaald. De therapie slaagde erin de ziekte te stoppen, zelfs in een vergevorderd stadium, en toonde tekenen van herstel van zenuwschade. Dit opent deuren naar een toekomst waarin de diagnose ALS niet automatisch synoniem staat voor een progressieve achteruitgang.
Waarom is deze ontwikkeling belangrijk?
Voor de meer dan 1500 mensen in Nederland die leven met ALS en de tienduizenden mantelzorgers en families die hen ondersteunen, biedt dit nieuws een sprankje hoop. Tot nu toe waren behandelingen voornamelijk gericht op het verlichten van symptomen, terwijl de onderliggende oorzaak onaangeroerd bleef. Met CTx1000 wordt een nieuwe weg ingeslagen een die niet alleen de ziekte behandelt, maar mogelijk de kwaliteit van leven aanzienlijk verbetert.
De financiering van $16,75 miljoen, mede mogelijk gemaakt door bijdragen van ALS-patiënt en hedgefondsbeheerder Iomar Barrett en andere investeerders, stelt Celosia Therapeutics in staat om de klinische ontwikkeling te versnellen. Dit betekent dat de weg naar praktische toepassing korter wordt.
Wat betekent dit voor patiënten nu?
Hoewel deze ontwikkelingen veelbelovend zijn, moet worden benadrukt dat CTx1000 zich nog in de onderzoeksfase bevindt. De weg naar brede beschikbaarheid vereist nog verdere klinische testen en goedkeuringen. Dat gezegd hebbende, is het een belangrijke stap naar een toekomst waarin ALS niet langer een ongeneeslijke ziekte is.
Blijf Hoopvol, Blijf Actief
De strijd tegen ALS is nog niet gewonnen, maar door samen te werken en doorbraken zoals CTx1000 te ondersteunen, zetten we steeds grotere stappen richting een wereld waarin ALS niet langer een doodvonnis is.
Samen maken we het verschil.
Johan Foliant, hoofdredacteur Leef met ALS
Bron www.celosiatx.com
© Leef met ALS | Website door Webexperts.nl
Dankzij de inzet van onze vrijwilligers en onze lage kosten kunnen wij 100% van uw donatie direct besteden aan projecten die de levenskwaliteit van ALS-patiënten en hun dierbaren verbeteren. Vul hieronder het gewenste bedrag in. De betaalmethode verschijnt na invullen van het bedrag.
