NeuroSense, een biotechnologiebedrijf dat nieuwe behandelingen ontwikkelt voor neurodegeneratieve ziekten, heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) positieve feedback ontvangen op het ontwerp van de geplande fase 3-studie voor PrimeC. Deze studie, die naar verwachting medio 2025 van start gaat, is een cruciale stap in de verdere ontwikkeling van dit veelbelovende medicijn voor ALS.
Voor mensen die leven met ALS en hun dierbaren, biedt dit nieuws hoop. PrimeC heeft in eerdere studies laten zien dat het de ziekteprogressie kan vertragen en mogelijk de overlevingskansen kan vergroten. Dit betekent dat patiënten langer zelfstandigheid kunnen behouden en hun kwaliteit van leven verbeterd kan worden. Hoewel PrimeC geen genezing biedt, zou het een belangrijke aanvulling kunnen zijn op bestaande behandelingen.
De positieve feedback van de FDA betekent dat NeuroSense een stap dichter bij een mogelijke goedkeuring is. Als de fase 3-studie succesvol verloopt, kan dit betekenen dat PrimeC binnen enkele jaren beschikbaar komt voor patiënten in de VS en later ook in Europa. NeuroSense heeft al een versnelde commercialisatie in Canada aangekondigd, waardoor daar mogelijk eerder toegang komt tot het medicijn.
Uit eerdere studies, waaronder de fase 2b PARADIGM-studie, bleek dat PrimeC de progressie van ALS aanzienlijk kan vertragen en de overleving kan verlengen. De meeste deelnemers aan PARADIGM kregen naast PrimeC ook Riluzole, de huidige standaardbehandeling, en de resultaten lieten zien dat PrimeC een extra beschermend effect had.
PrimeC is een unieke formulering op basis van twee bestaande medicijnen, ciprofloxacine en celecoxib, die samenwerken om de belangrijkste ziekteprocessen bij ALS aan te pakken, zoals ontsteking en RNA-dysregulatie. Dit medicijn heeft inmiddels de weesgeneesmiddelstatus gekregen van zowel de FDA als het Europees Geneesmiddelenbureau.
De Type C-vergadering met de FDA was gericht op het afstemmen van het ontwerp van de fase 3-klinische studie en het plan voor een toekomstige 505(b)(2)-marketingaanvraag. De FDA heeft constructieve feedback gegeven over de opzet van de studie, inclusief de werkzaamheids- en veiligheidsmetingen. Dit vergroot de kans dat de resultaten voldoende bewijs leveren voor de uiteindelijke goedkeuring van PrimeC.
Volgens de planning zal NeuroSense in de eerste helft van 2025 een definitief studieprotocol indienen, waarna de fase 3-studie in de tweede helft van het jaar zal starten. De studie zal ongeveer 300 deelnemers omvatten, verdeeld in een verhouding van 2:1 (PrimeC versus placebo), en zal plaatsvinden in meerdere landen. Na 12 maanden krijgen alle deelnemers de mogelijkheid om door te gaan met PrimeC in een open-label extensie (OLE) van nog eens 12 maanden.
Op dit moment is het nog niet bekend of de fase 3-studie van PrimeC in Nederland zal plaatsvinden. De vorige fase 2b-studie, genaamd PARADIGM, werd uitgevoerd in Canada, Italië en Israël. NeuroSense heeft aangegeven dat de komende fase 3-studie een multinationale opzet zal hebben, maar specifieke locaties zijn nog niet bevestigd. Zodra er meer informatie beschikbaar is over de deelnemende landen en centra, zullen we dit delen.
Hoewel er nog stappen gezet moeten worden, is dit een belangrijke ontwikkeling voor de ALS-gemeenschap. Leef met ALS blijft dit onderzoek op de voet volgen en zal updates delen zodra er nieuwe ontwikkelingen zijn.
Eerder berichtten we al over een mogelijke vervroegde commercialisatie van PrimeC in Canada. Lees hier meer over in ons artikel: Doorbraak in ALS-onderzoek: vervroegde commercialisatie van PrimeC in Canada.
Bronnen:
© Leef met ALS | Website door Webexperts.nl
Dankzij de inzet van onze vrijwilligers en onze lage kosten kunnen wij 100% van uw donatie direct besteden aan projecten die de levenskwaliteit van ALS-patiënten en hun dierbaren verbeteren. Vul hieronder het gewenste bedrag in. De betaalmethode verschijnt na invullen van het bedrag.
