CNM-Au8, Actueel ALS-medicijnonderzoek

Wat nieuwe berichten over CNM-Au8 wel – en niet – betekenen

1. Actueel

De afgelopen tijd verschenen er berichten over CNM-Au8, een experimenteel middel dat wordt onderzocht bij mensen met ALS. Zulke berichten wekken vaak hoop, maar roepen ook vragen op. Wat is CNM-Au8 precies? Wat laten de studies zien? En hoe moeten we dit nieuws plaatsen?

2. Wat is CNM-Au8?

CNM-Au8 is een experimenteel medicijn dat bestaat uit zeer kleine gouddeeltjes (nanodeeltjes) in een vloeistof. Het middel is ontwikkeld door het bedrijf Clene Nanomedicine.

Het idee achter CNM-Au8 is niet om ALS te genezen, maar om zenuwcellen te ondersteunen in hun energiehuishouding. Bij ALS raken zenuwcellen uitgeput en beschadigd. CNM-Au8 zou bepaalde chemische processen in de cel kunnen helpen verbeteren, met name door een bron van anti-oxidanten te bieden, en te zorgen dat de zenuwcellen meer energie kunnen produceren

CNM-Au8 wordt niet alleen getest voor ALS, maar ook voor andere zenuwaandoeningen zoals Multiple Sclerose en de ziekte van Parkinson.

3. Wat doet het middel volgens onderzoek?

In kleine en middelgrote studies is gekeken naar:

• veiligheid van CNM-Au8
• invloed op ziekteprogressie
• veranderingen in zogenoemde biomarkers

Sommige resultaten laten zien dat bepaalde biomarkers in het bloed of hersenvocht gunstig veranderen bij gebruik van CNM-Au8. Ook zijn er signalen dat de ziekte bij een deel van de deelnemers mogelijk iets langzamer verloopt.

Belangrijk: dit zijn voorzichtige signalen, geen hard bewijs.

4. Wat zijn biomarkers?

Biomarkers zijn meetbare stoffen die iets zeggen over wat er in het lichaam gebeurt. Omdat het niet mogelijk is om direct een biopt te nemen van zenuwweefsel uit de hersenen of het ruggenmerg, wordt er in plaats daarvan gekeken naar stoffen in het bloed of hersenvocht, wat makkelijker toegankelijk is. Eerdere studies hebben laten zien dat bepaalde stoffen (zoals bijvoorbeeld Nfl) een correlatie laten zien met de hoeveelheid beschadigde zenuwcellen.

Bij ALS kunnen biomarkers bijvoorbeeld iets vertellen over:

• schade aan zenuwcellen
• ziekteactiviteit
• hoe snel de ziekte verloopt (progressie)

Een verandering in biomarkers kan erop wijzen dat een medicijn biologisch effect heeft. Maar:

een verbetering van biomarkers betekent niet automatisch dat iemand zich beter voelt of langer leeft.

Daarom zijn biomarkers vooral een hulpmiddel in onderzoek, geen bewijs op zichzelf.

5. Wat betekent dit nu voor mensen met ALS?

Het is begrijpelijk dat berichten over CNM-Au8 hoop geven. Tegelijkertijd is voorzichtigheid nodig:

• CNM-Au8 is geen goedgekeurd medicijn voor ALS
• de studies zijn relatief klein
• resultaten moeten worden bevestigd in grotere, onafhankelijke onderzoeken

Op dit moment is CNM-Au8 dus experimenteel. Het middel is (nog) geen bewezen behandeling.

6. Wat betekent dit voor de toekomst?

CNM-Au8 laat zien hoe breed het ALS-onderzoek is geworden. Er wordt niet alleen gezocht naar genezing, maar ook naar manieren om:

• zenuwcellen langer te laten functioneren
• ziekteprogressie te vertragen
• ALS beter te volgen met biomarkers

Of CNM-Au8 uiteindelijk een plek krijgt in de behandeling van ALS, moet toekomstig onderzoek uitwijzen.

7. Conclusie

Onderzoeksnieuws over CNM-Au8 is interessant en relevant, maar vraagt om nuance. Het middel laat biologische effecten zien, maar het is te vroeg om conclusies te trekken over echte klinische voordelen.

Bij Leef met ALS blijven we dit soort ontwikkelingen kritisch volgen – met oog voor hoop, én voor realiteit.

Bronnen

• ALS News Today – Survival benefit seen for patients with ALS drug CNM-Au8

• Clene Nanomedicine – persberichten over FDA-overleg en biomarkeranalyses

• HEALEY ALS Platform Trial (NCT04297683)

• NIH Expanded Access Program CNM-Au8

• FDA – informatie over Accelerated Approval Pathway

• Dr. Jik Nijssen