CardinALS-trial vroegtijdig gestopt na teleurstellende resultaten

Op 27 november 2024 kondigde PTC Therapeutics aan dat de CardinALS-studie, een onderzoek naar het medicijn Utreloxastat (PTC857) bij ALS-patiënten, geen positieve resultaten heeft opgeleverd. Uit analyses bleek dat het middel geen stabiliserende of vertragingseffecten had op zowel primaire als secundaire uitkomstmaten. De studie is daarom per direct stopgezet.

De onderzoekers keken naar verschillende uitkomstmaten, waaronder de ALSFRS-score, overlevingstijd en neurofilamentniveaus, een maat voor zenuwbeschadiging. Geen van deze factoren liet verbetering zien. Secundaire analyses bevestigden deze uitkomsten. Wel toonde het onderzoek aan dat Utreloxastat veilig en goed verdragen werd door de deelnemers. Alle proefpersonen wordt nu gevraagd om onmiddellijk te stoppen met het gebruik van het medicijn.

Over de CardinALS-studie
De CardinALS-studie was een fase 2-onderzoek dat de effectiviteit van Utreloxastat onderzocht. Het doel was om oxidatieve stress te verminderen en zo zenuwceldood bij ALS te vertragen. Het onderzoek was placebogecontroleerd, wat betekent dat de effecten van het medicijn werden vergeleken met een placebo.

Reactie van TRICALS
Leonard van den Berg, neuroloog en medevoorzitter van TRICALS, reageerde teleurgesteld:
“Helaas hebben we het gehoopte effect niet waargenomen in vergelijking met placebo. Dit is niet het resultaat waarop we allemaal hadden gehoopt. Desondanks blijven we hoopvol in onze strijd om ALS een behandelbare ziekte te maken. We willen ook onze dank uitspreken aan de deelnemers en hun families, zonder wie dit onderzoek niet mogelijk was geweest.”

Ondanks dit teleurstellende resultaat biedt de studie waardevolle inzichten voor toekomstig onderzoek.

Bron: PTC Therapeutics (officiële aankondiging van de resultaten van de CardinALS-studie). Voor meer details lees hier de volledige verklaring van PTC Therapeutics.