Het onderzoek naar medicijnen tegen ALS ontwikkelt zich op meerdere fronten tegelijk. Begin 2026 verschenen nieuwe langetermijngegevens over QALSODY (tofersen) bij een kleine genetische groep ALS-patiënten, een studie naar genetische activiteit in het bloed als hulpmiddel voor diagnose en prognose, én groen licht voor een grote fase-3 medicijnstudie met pridopidine.
Deze ontwikkelingen laten zien hoe divers ALS-onderzoek inmiddels is: van zeer gerichte genetische therapie tot bredere medicijnen en nieuwe manieren om het ziekteverloop beter te begrijpen en te voorspellen.
QALSODY, ook bekend als tofersen, is een medicijn dat specifiek is ontwikkeld voor mensen met ALS door een mutatie in het SOD1-gen. Dit betreft ongeveer 1% van alle mensen met ALS. Het middel richt zich op het verlagen van het schadelijke SOD1-eiwit dat bij deze genetische vorm een rol speelt.
In een recente wetenschappelijke studie onderzochten onderzoekers of genexpressie in het bloed kan worden gebruikt om:
ALS eerder te herkennen
het ziekteverloop beter te voorspellen
patiënten te groeperen op basis van verwachte overleving
Pridopidine is een oraal medicijn dat werkt via de zogeheten Sigma-1-receptor, een mechanisme dat betrokken is bij celstress en zenuwbescherming. Het middel is niet genetisch specifiek en wordt onderzocht bij mensen met vroege en snel progressieve ALS.
Uit langetermijngegevens van de fase-3 VALOR-studie en de open-label vervolgstudie blijkt dat:
patiënten die vroeg met tofersen starten gemiddeld langzamer achteruitgaan
ademhaling en spierfunctie langer behouden blijven
biomarkers zoals neurofilamenten dalen, wat wijst op minder zenuwschade
Belangrijk is dat dit effect alleen is aangetoond bij SOD1-ALS, een zeer kleine subgroep.
De onderzoekers identificeerden patronen van genactiviteit in het bloed die:
ALS kunnen onderscheiden van gezonde controles
samenhangen met kortere of langere overleving
Dit is geen medicijn, maar een potentieel hulpmiddel voor betere diagnostiek, prognose en selectie voor studies.
De nieuwe PREVAiLS-fase-3 studie moet uitwijzen of pridopidine:
de functionele achteruitgang kan vertragen
invloed heeft op spreken, ademhaling en dagelijkse functies
Eerdere analyses gaven signalen dat het middel mogelijk effect heeft bij een deel van de patiënten, maar dat moet nu definitief worden bevestigd.
Tofersen is géén medicijn voor “ALS in het algemeen”, maar een gerichte behandeling voor ongeveer 1% van de mensen met ALS
Voor die kleine groep lijkt vroege behandeling wél klinisch betekenis te hebben
Voor de grote meerderheid van mensen met ALS zijn er nog geen bewezen nieuwe medicijnen
De andere ontwikkelingen (bloedonderzoek en pridopidine) bevinden zich nog in de onderzoeksfase en zijn nog niet beschikbaar als behandeling.
Deze drie ontwikkelingen samen laten zien waar het ALS-onderzoek naartoe beweegt:
Meer precisie: genetische subgroepen en gerichte therapieën
Betere voorspelling: inzicht in ziekteverloop via biomarkers
Grotere studies: nieuwe fase-3 onderzoeken die nodig zijn voor echte doorbraken
Het tempo ligt hoog, maar elke stap vraagt tijd, bevestiging en zorgvuldige beoordeling.
Het actuele ALS-medicijnonderzoek laat vooruitgang zien, maar ook duidelijke grenzen:
QALSODY (tofersen) laat zien dat gerichte behandeling bij een kleine genetische groep kan werken
Genetische bloedanalyses bieden perspectief voor betere diagnose en prognose, maar zijn nog geen klinisch hulpmiddel
Pridopidine gaat een beslissende fase in, maar moet zijn waarde nog bewijzen
Voor mensen met ALS en hun naasten is het belangrijk om goed geïnformeerd te blijven: wat is al bewezen, wat wordt onderzocht, en voor wie geldt het wel – en niet.
Bij Leef met ALS volgen we het medicijnonderzoek nauwgezet en proberen we ontwikkelingen zo helder en eerlijk mogelijk te duiden. We vermijden overdreven verwachtingen, maar zien het als onze taak om feiten, context en betekenis toegankelijk te maken voor iedereen die met ALS te maken heeft.
Biogen – Langetermijnresultaten fase-3 VALOR-studie en open-label vervolgstudie QALSODY
Nature Communications – Genexpressie in bloed en ALS-diagnose/prognose
FDA / PREVAiLS – Goedkeuring fase-3 studie pridopidine
ALS Liga België – Samenvattingen en duiding van bovenstaande onderzoeken
We willen dat iedereen onze informatie gratis kan blijven lezen en vragen kan stellen.
Steun je ons? Klik op de donatieknop bovenaan deze pagina.
De informatie in dit artikel is bedoeld ter algemene informatie en vervangt geen medisch advies. Bespreek vragen over behandeling of deelname aan studies altijd met uw behandelend arts of ALS-team.
© Leef met ALS | Website door Webexperts.nl
Dankzij de inzet van onze vrijwilligers en onze lage kosten kunnen wij 100% van uw donatie direct besteden aan projecten die de levenskwaliteit van ALS-patiënten en hun dierbaren verbeteren. Vul hieronder het gewenste bedrag in. De betaalmethode verschijnt na invullen van het bedrag.
