ALS onderzoek de stand van zaken

In de zoektocht om ALS te veranderen van terminaal in behandelbaar, hebben we nog een lange weg te gaan. Sinds de eerste baanbrekende behandeling in 1994 op de markt werd gebracht, is het aantal klinische studies gestaag toegenomen.

Deze trend neemt toe ondanks recente teleurstellingen in de resultaten van klinische studies. De piek in het aantal onderzoeken in de afgelopen vijf jaar en de wettelijke goedkeuringen van drie extra  behandelingen voor ALS in de afgelopen acht jaar geven hoop dat we als gemeenschap het potentieel hebben om deze progressieve en uiteindelijk terminale neurodegeneratieve aandoening te veranderen in een behandelbare aandoening.

 Dit jaar 160 studies

 Volgens Citeline zijn er in 2024 160 ALS-studies gepland of aan de gang met verschillende sponsors zoals de academische wereld, consortia, overheid en industrie. De onderzoeksgemeenschap verkent verschillende therapeutische wegen en creatief denken, waaronder gentherapieën, celtherapieën, immuuntherapieën, nieuwe kandidaat-geneesmiddelen en het hergebruiken van geneesmiddelen voor andere indicaties.

Het HEALEY-platform en ENCALS/TRICALS hebben veel aandacht gekregen van de patiëntengemeenschap. Dit heeft geholpen om de werving van deelnemers en de uitvoering van het onderzoek te versnellen.

Daarnaast biedt het hergebruik van bestaande geneesmiddelen extra kansen voor het vinden van effectieve behandelingen door middel van een bredere denkwijze. Onderzoekers zijn continu bezig om geneesmiddelen die eerder door de FDA zijn goedgekeurd voor galsteenziekten, de ziekte van Parkinson en zelfs kanker, te testen om te zien of deze veilig en effectief zijn voor de behandeling van ALS.

Biotechnologische oplossingen: De opkomst van verschillende cel-, gen- en immuuntherapieën.

Een opkomend onderzoeksgebied is gentherapie, wat in het algemeen elke therapie omvat die genetisch materiaal toevoegt of bewerkt. Een interessant gebied is het ontcijferen van de genetische eigenschappen van ALS. Gezamenlijk bieden de voorlopige studies veelbelovende mogelijkheden voor toekomstige therapeutische ontwikkeling, waarbij waarschijnlijk gebruik wordt gemaakt van een combinatie van meerdere geneesmiddelen.

Er wordt aanvullend onderzoek gedaan met genbewerking via CRISPR, waarbij vooral genen worden onderzocht waarvan bekend is dat ze verband houden met ALS, zoals SOD1 en C9orf72. Er is echter nog veel werk nodig voordat CRISPR- behandelingen mogelijk worden, waaronder een beter begrip van de genen die betrokken zijn bij ALS.

Toelichting: CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) is een revolutionaire technologie voor genbewerking die de mogelijkheid biedt om het DNA van organismen nauwkeurig te wijzigen. Voor ALS betekent CRISPR potentieel baanbrekende vooruitgang in onderzoek en behandeling. Johan Foliant

 (Stam)celtherapie

Binnen de ALS gemeenschap is er nog steeds een grote vraag naar cellulaire therapieën. Er worden producten getest, waaronder menselijke neurale stamcellen ) en  stamcellen uit beenmerg of vetweefsel

Farmaceutische oplossingen: Een blijvende rol voor kleine moleculen

Naast genmanipulatie, celbehandelingen en neuro-immunologie zien we ook nieuwe, kleinschalige oplossingen voor de ontwikkeling van nieuwe genen.

Moleculaire kandidaat-geneesmiddelen die werkingsmechanismen bieden die verband houden met specifieke pathologische theorieën bij ALS. Behandelingen op basis van antioxidanten kunnen bijvoorbeeld de hogere niveaus van oxidatieve stress bij ALS-patiënten tegengaan.

Hoe dan ook, de toekomst ziet er veelbelovend uit; ons begrip van ALS en onze biologische en technologische mogelijkheden nemen toe en meer wetenschappers benaderen het probleem vanuit verschillende invalshoeken en verschillende denkkaders. Er is zelfs een voortdurende trend naar combinatieproducten waarbij behandelingen zich kunnen richten op meerdere complementaire punten binnen de ziektepathologie.

Een hoopvolle toekomst

ALS is een complexe neurodegeneratieve aandoening die uiteindelijk fataal blijft, ondanks de voortdurende vooruitgang op alle gebieden van multidisciplinaire zorg. Verbeteringen in de essentiële zorg, zoals beademing en voedingsondersteuning, zijn aangevuld met andere klinische disciplines, zoals fysiotherapie en logopedie. We zien een verbeterde levenskwaliteit door de vooruitgang in technologie, die mensen met ALS helpt om onafhankelijk te blijven door middel van verschillende modaliteiten zoals gespecialiseerde rolstoelen en hulpmiddelen voor het scannen van spraak en ogen.

Ondanks de uitdagingen van het ALS-onderzoek, bereikt onze vooruitgang in het begrijpen van de ziekte en het ontwikkelen van therapieën nieuwe hoogten. De strijd tegen ALS is een bewijs van de veerkracht van de mens en het niet aflatende streven naar wetenschappelijke vooruitgang

Samenwerken met ervaren en toegewijde organisaties op het gebied van ALS, zoals Worldwide Clinical Trials, kan helpen om de belofte van toekomstige therapieën waar te maken en hoop te bieden aan patiënten en families die wachten op een doorbraak. Samen kunnen we ons een weg banen door de complexiteit van het ALS-onderzoek en dichter bij een wereld komen waarin ALS niet langer een terminale aandoening is, maar een behandelbare aandoening.

Auteurs: Rich Worldwide Clinical Trials Exec. Director, Therapeutic Strategy Lead, Neuroscience & Lucie Undus, MD PhD, Exec. Director, Therapeutic Area Medical Lead.

Vertaling  en bewerking Johan Foliant